La maggior parte dei trapianti allogenici di cellule staminali emopoietiche utilizzano oggi il trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico anziché il trapianto di midollo osseo.
Sono stati presentati i dati a lungo termine su esito ed effetti tardivi di cellule progenitrici del trapianto da sangue periferico versus trapianto di midollo osseo.
Nel periodo 1995-1999, 329 pazienti con leucemia hanno ricevuto trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico ( n=163 ) o trapianto di midollo osseo ( n=166 ) da fratelli donatori HLA-identici dopo randomizzazione centrale che ha tenuto conto dei criteri di stratificazione.
I dati di follow-up sono stati raccolti con un questionario nell’87% ( 176 su 202; 84 con trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico, 92 con trapianto di midollo osseo ) dei pazienti sopravvissuti per più di 3 anni ( mediana di 9.3 anni ) dopo il trapianto.
Le analisi di efficacia hanno incluso tutti i pazienti trattati.
La sopravvivenza generale a 10 anni è stata del 49.1% per i pazienti sottoposti a trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico e del 56.5% per quelli sottoposti a trapianto di midollo osseo ( HR=0.83; p=0.27 ).
La sopravvivenza libera da leucemia è stata del 28.3% con il trapianto di midollo osseo versus 13.0% con trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico ( HR=0.61; p=0.12 ) per leucemia linfoblastica acuta; 62.3% con trapianto di midollo osseo versus 47.1% con trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico per leucemia mieloide acuta ( HR=0.67; p=0.16 ) e 40.2% con trapianto di midollo osseo versus 48.5% con trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico per leucemia mieloide cronica ( HR=1.12; p=0.60 ).
Più pazienti sono andati incontro a malattia del trapianto verso ospite ( GVHD ) cronica dopo trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico ( n=56, 73% ) che dopo trapianto di midollo osseo ( n=46, 56%; p=0.021 ), con più frequente coinvolgimento di pelle, fegato e mucosa orale; più pazienti sottoposti a trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico hanno avuto bisogno di trattamento immunosoppressivo 5 anni dopo il trapianto ( n=20, 26% ) rispetto a quelli sottoposti a trapianto di midollo osseo ( n=10, 12%; p=0.024 ).
Tuttavia, non sono state osservate differenze nel performance status, ritorno al lavoro, incidenza di bronchiolite obliterante e funzione ematopoietica tra i due gruppi e si sono manifestati 14 casi di tumori secondari ( 5 dopo trapianto di midollo osseo, 9 dopo trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico ), che ha portato a un’incidenza cumulativa del 3% e 7% dopo trapianto di midollo osseo e dopo trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico ( p=0.17 ), rispettivamente.
In conclusione, più di 9 anni dopo il trapianto, la sopravvivenza generale e quella libera da leucemia sono risultate simili nei pazienti trattati con trapianto di midollo osseo e trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico.
Differenze nell’incidenza di malattia del trapianto verso ospite cronica e nella durata dell’immunosoppressione esistono, ma non influenzano la sopravvivenza, lo stato di salute generale o gli eventi tardivi. ( Xagena2010 )
Friedrichs B et al, Lancet Oncol 2010; 11: 331-8
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