I neurofibromi plessiformi sono tumori chemio-radio-resistenti a crescita lenta che si sviluppano in pazienti con neurofibromatosi di tipo 1 ( NF1 ).
Attualmente, non sono disponibili opzioni terapeutiche per i pazienti con neurofibromi plessiformi che non possono essere rimossi chirurgicamente a causa della loro vicinanza a strutture corporee vitali.
Uno studio in aperto di fase 2 ha valutato se il trattamento con Imatinib mesilato ( Glivec ) fosse in grado di diminuire il peso del volume di neurofibromi plessiformi clinicamente significativi in pazienti con neurofibromatosi di tipo 1.
I pazienti idonei a essere inclusi nello studio dovevano avere età compresa tra 3 e 65 anni, neurofibromatosi di tipo 1 e un neurofibroma plessiforme clinicamente significativo.
I pazienti sono stati trattati con Imatinib mesilato per via orale a 220 mg/m2, 2 volte al giorno, per i bambini e 400 mg, 2 volte al giorno, per gli adulti per 6 mesi.
L’endpoint primario era una riduzione uguale o superiore al 20% nella dimensione plessiforme valutata con risonanza magnetica volumetrica sequenziale.
I dati clinici sono stati analizzati su una base per intention-to-treat; è stata anche condotta un’analisi secondaria per i pazienti in grado di assumere Imatinib mesilato per 6 mesi.
Sei dei 36 pazienti ( 17% ), arruolati su una base per intention-to-treat, hanno mostrato una risposta oggettiva a Imatinib mesilato, con una diminuzione uguale o superiore al 20% nel volume del tumore.
Dei 23 pazienti che avevano ricevuto Imatinib mesilato per almeno 6 mesi, 6 ( 26% ) hanno avuto una riduzione uguale o superiore a 20% nel volume di uno o più tumori plessiformi.
Gli eventi avversi più comuni sono stati rash cutaneo ( n=5 ) ed edema con aumento di peso ( n=6 ).
Gli eventi avversi più gravi hanno incluso neutropenia reversibile di grado 3 ( n=2 ), iperglicemia di grado 4 ( n=1 ) e aumenti di grado 4 nelle concentrazioni di aminotransferasi ( n=1 ).
In conclusione, Imatinib mesilato potrebbe essere utilizzato per trattare i neurofibromi plessiformi in pazienti con neurofibromatosi di tipo 1, ma è necessario uno studio clinico multicentrico per confermare questi risultati. ( Xagena2012 )
Robertson KA et al, Lancet Oncol 2012; 13: 1218-1224
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