È stata valutata la terapia a base di Topotecan ( Hycamtin ) per retinoblastoma intraoculare avanzato in 27 pazienti con retinoblastoma bilaterale ( pazienti di sesso maschile, n=14; età media, 8.4 mesi ) che hanno ricevuto la chemioterapia: due cicli di Topotecan più Vincristina seguiti da tre somministrazioni alternate di Carboplatino e Vincristina per due cicli e Topotecan più Vincristina per un ciclo, con Carboplatino perioculare opzionale.
La terapia focale è stata applicata dopo il ciclo 2.
La sopravvivenza libera da eventi è stata definita come evitare la radioterapia a fasci esterni ( EBRT ) e l’enucleazione.
Su 54 occhi, 42 erano all’interno del gruppo Reese-Ellsworth IV e V, e 37 erano nel gruppo International Classification of Retinoblastoma C-E.
Sono stati enucleati 11 occhi: uno alla diagnosi, 9 con malattia progressiva che ha incluso 3 occhi trattati con radioterapia a fasci esterni, e uno che ha sviluppato glaucoma neovascolare dopo il completamento della terapia.
Un paziente è stato rimosso dal protocollo con infezione prolungata nel ciclo 1; sono stati analizzati 26 pazienti ( 51 occhi ).
A 10 anni, l’incidenza cumulativa di terapia a fasci esterni è stata del 5.9%, e la sopravvivenza libera da eventi è stata del 69.2%.
La sopravvivenza oculare per gli occhi nel gruppo Reese-Ellsworth IV-V è stata pari al 77.5%; è stata del 74.3% per gli occhi nel gruppo International Classification C-E.
Il test di vision ( età media 7 anni ) ha documentato una visione di 20/70 o migliore in un occhio di 23 pazienti; 19 ( 76% ) su 25 pazienti hanno mostrato una visione di 20/40 o migliore in un occhio.
Tutti i pazienti hanno presentato trombocitopenia ( 41 episodi in 275 cicli; 15% ).
Ci sono stati 29 episodi di neutropenia febbrile ( 10% ).
Diarrea di grado 3 era presente in 9 dei 27 pazienti, e un paziente ha avuto una reazione allergica al Carboplatino.
Tutti i pazienti erano vivi al follow-up a 7.4 anni.
In conclusione, Topotecan combinato con Vincristina, Carboplatino e terapie focali aggressive è un regime efficace per il trattamento del retinoblastoma avanzato e risulta nel salvataggio del globo oculare con visione.
Le tossicità sono state previste e gestite con adeguata terapia di supporto. ( Xagena2017 )
Brennan RC et al, J Clin Oncol 2017; 35: 72-77
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