Il solo Cisplatino ( Platinex ) preoperatorio potrebbe essere efficace come Cisplatino più Doxorubicina per l’epatoblastoma a rischio standard ( un tumore che coinvolge 3 o meno settori del fegato e che è associato a un livello di alfa-fetoproteina maggiore a 100 ng per millilitro ).
I bambini con epatoblastoma a rischio standard di età inferiore ai 16 anni sono risultati idonei per essere inclusi nello studio.
Dopo aver ricevuto un ciclo di Cisplatino ( 80 mg per metro quadro di superficie corporea per 24 ore ), I pazienti sono stati assegnati in maniera casuale a ricevere Cisplatino ( ogni 14 giorni ) o Cisplatino più Doxorubicina ( Adriblastina ), somministrati in 3 cicli pre-operatori e 2 post-operatori.
L’esito primario era rappresentato dal tasso di resezione completa e lo studio è stato disegnato per testare la non-inferiorità del solo Cisplatino ( inferiore a 10% di differenza nel tasso di resezione completa ).
Nel periodo compreso tra il 1998 e il 2006, 126 pazienti sono stati assegnati in maniera casuale a ricevere Cisplatino e 129 a ricevere Cisplatino più Doxorubicina.
Il tasso di resezione completa è stato del 95% nel gruppo solo Cisplatino e del 93% nel gruppo Cisplatino e Doxorubicina in un’analisi intention-to-treat ( differenza 1.4% ); questi tassi sono stati del 99% e del 95%, rispettivamente, nell’analisi per-protocollo.
La sopravvivenza libera da eventi a 3 anni e la sopravvivenza generale sono state, rispettivamente 83% e 95% nel gruppo Cisplatino e 85% e 93% nel gruppo Cisplatino e Doxorubicina ( follow-up mediano: 46 mesi ).
Eventi avversi acuti di grado 3 o 4 sono risultati più frequenti con la terapia combinata ( 74.4% vs. 20.6% ).
In conclusione, rispetto al Cisplatino più Doxorubicina, la monoterapia con Cisplatino ha raggiunto tassi simili di resezione completa e di sopravvivenza tra i bambini con epatoblastoma a rischio standard.
La Doxorubicina può essere omessa in modo sicuro dal trattamento dell’epatoblastoma a rischio standard. ( Xagena2009 )
Perilongo G et al, N Engl J Med 2009; 361: 1662-1670
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