Erdafitinib ( Balversa ) è un inibitore del recettore del fattore di crescita pan-fibroblastico ( FGFR ) approvato per il trattamento del carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico negli adulti con alterazioni FGFR3/2 suscettibili che hanno progressione dopo chemioterapia contenente Platino.
Gli effetti di Erdafitinib nei pazienti con carcinoma uroteliale metastatico alterato da FGFR che hanno presentato progressione durante o dopo il trattamento con inibitori del checkpoint ( agenti anti-PD-1 o agenti anti-PD-L1 ) non sono ben definiti.
È stato condotto uno studio globale di fase 3 su Erdafitinib rispetto alla chemioterapia nei pazienti con carcinoma uroteliale metastatico con alterazioni FGFR3/2 suscettibili che avevano avuto progressione dopo uno o due trattamenti precedenti che includevano un agente anti-PD-1 o anti-PD-L1.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Erdafitinib o la chemioterapia scelta dallo sperimentatore ( Docetaxel o Vinflunina ).
L'endpoint primario era la sopravvivenza globale.
In totale 266 pazienti sono stati sottoposti a randomizzazione: 136 nel gruppo Erdafitinib e 130 nel gruppo chemioterapia.
Il follow-up mediano è stato di 15.9 mesi.
La sopravvivenza globale ( OS ) mediana è risultata significativamente più lunga con Erdafitinib rispetto alla chemioterapia ( 12.1 mesi versus 7.8 mesi; hazard ratio per morte, HR=0.64; P=0.005 ).
Anche la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) mediana è stata più lunga con Erdafitinib rispetto alla chemioterapia ( 5.6 mesi vs 2.7 mesi; hazard ratio per progressione o morte, 0.58; P minore di 0.001 ).
L'incidenza di eventi avversi correlati al trattamento di grado 3 o 4 è stata simile nei due gruppi ( 45.9% nel gruppo Erdafitinib e 46.4% nel gruppo chemioterapia ).
Gli eventi avversi correlati al trattamento che hanno portato alla morte sono stati meno comuni con Erdafitinib rispetto alla chemioterapia ( nello 0.7% vs 5.4% dei pazienti ).
La terapia con Erdafitinib ha determinato una sopravvivenza globale significativamente più lunga rispetto alla chemioterapia tra i pazienti con carcinoma uroteliale metastatico e alterazioni FGFR dopo un precedente trattamento anti-PD-1 o anti-PD-L1. ( Xagena2023 )
Loriot Y et al, N Engl J Med 2023; 389: 1961-1971
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