Lo studio prospettico INES 99.1 ha valutato l’efficacia di una bassa dose di chemioterapia nei neonati con neuroblastoma non-metastatico e non-resecabile senza amplificazione di MYCN.
Neonati con neuroblastoma localizzato e senza amplificazione di MYCN sono risultati idonei ad essere coinvolti nello studio SIOPEN Infant Neuroblastoma European Study 99.1.
Il tumore primario è stato giudicato non-resecabile sulla base di fattori di rischio definiti con esami per immagini e le procedure diagnostiche e di stadiazione sono state effettuate in accordo con le raccomandazioni dell’International Staging System.
Bambini senza sintomi minaccianti la vita hanno ricevuto bassa dose di Ciclofosfamide ( 5 mg/kg/die × 5 giorni ) e Vincristina ( 0.05 mg/kg al giorno 1; regime CyV ).
Il regime è stato ripetuto da 1 a 3 volte ogni 2 settimane fino a che l’escissione chirurgica fosse eseguibile senza rischi.
Bambini con un sintomo che metteva in pericolo la vita o con risposta insufficiente alla chemioterapia CyV, sono stati sottoposti a trattamento con Carboplatino ed Etoposide ( CaE ), seguito a volte da Vincristina, Ciclofosfamide e Doxorubicina.
Non è stato somministrato alcun trattamento post-operatorio.
Nel periodo 1999-2004, 120 neonati sono stati inclusi nello studio: 88 non avevano sintomi troppo pericolosi e 79 hanno ricevuto chemioterapia CyV.
La terapia a base di Carboplatino ed Etoposide è stata somministrata a 49 di loro a causa della risposta insufficiente.
Tra i bambini arruolati, 32 avevano sintomi che mettevano in pericolo la vita, e 30 di loro hanno ricevuto la terapia a base di Carboplatino ed Etoposide.
A 46 bambini sono state somministrate antracicline.
L’approccio chirurgico è stato tentato in 102 pazienti e ha portato ad escissione chirurgica massiva in 93 casi.
In 12 pazienti si è presentata recidiva ( 9 recidive locali e 3 metastatiche ).
La sopravvivenza generale a 5 anni e la sopravvivenza libera da eventi sono state, rispettivamente, pari a 99% e a 90%, con un follow-up mediano di 6.1 anni ( intervallo, da 1.6 a 9.1 ).
In conclusione, la chemioterapia a basso dosaggio, senza antracicline, è risultata efficace nel 62% dei neonati con neuroblastoma non-resecabile e senza amplificazione di MYCN, con conseguenti eccellenti tassi di sopravvivenza senza compromettere l’esito a lungo termine. ( Xagena2011 )
Rubie H et al, J Clin Oncol 2011; 29: 449-455
Farma2011 Neuro2011 Pedia2011 Onco2011
