Bayer HealthCare e Onyx Pharmaceuticals, hanno annunciato che la FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato l'inibitore multi-chinasi orale Nexavar ( Sorafenib ) per il trattamento dei pazienti con carcinoma differenziato della tiroide, recidivante o metastatico, progressivo, refrattario al trattamento con Iodio radioattivo ( RAI ).
Nexavar è stato approvato a seguito di una revisione prioritaria da parte della FDA, un iter riservato ai farmaci che offrono un miglioramento terapeutico significativo, rispetto alle esistenti opzioni.
L'approvazione della FDA si basa sui dati dello studio di fase III DECISION ( stuDy of sorafEnib in loCally advanced or metastatIc patientS with radioactive Iodine refractory thyrOid caNcer ), in cui Sorafenib è stato somministrato nei pazienti con cancro alla tiroide localmente avanzato o metastatico, refrattario allo Iodio radioattivo.
Lo studio ha riguardato 417 pazienti con tumore differenziato della tiroide ( papillare, follicolare, cellule di Hurthle e scarsamente differenziato ), localmente avanzato o metastatico, progressivo, RAI-refrattario, che non avevano ricevuto in precedenza: chemioterapia, inibitori della tirosin-chinasi, anticorpi monoclonali anti-VEGF o anti-VEGFR, o altri farmaci per il cancro della tiroide.
I pazienti sono stati randomizzati a ricevere 400 mg di Sorafenib per via orale due volte al giorno ( n=207 ) oppure placebo ( n=210 ).
Il 96% dei pazienti randomizzati presentava malattia metastatica.
Nello studio, Sorafenib ha significativamente esteso la sopravvivenza libera da progressione ( endpoint primario dello studio ), rispetto al placebo ( hazard ratio, HR=0.59; p inferiore a 0.001 ), che rappresenta una riduzione del 41% del rischio di progressione della malattia o di decesso per i pazienti che hanno ricevuto Sorafenib, rispetto ai pazienti trattati con placebo.
La sopravvivenza libera da progressione mediana era di 10.8 mesi nei pazienti trattati con Sorafenib, rispetto ai 5.8 mesi nei pazienti trattati con placebo.
Il profilo di sicurezza e di tollerabilità di Sorafenib è risultato in linea con il profilo noto di Sorafenib.
I più comuni eventi avversi nel braccio Sorafenib erano: reazione cutanea mano-piede, diarrea, alopecia, perdita di peso, stanchezza, ipertensione e rash.
Il cancro della tiroide è la neoplasia endocrina più comune. Ci sono più di 213.000 nuovi casi di cancro alla tiroide ogni anno e circa 35.000 persone muoiono, ogni anno, di cancro alla tiroide in tutto il mondo.
I tipi papillare, follicolare ( comprese le cellule di Hurthle ) e i tipi scarsamente differenziati di cancro alla tiroide sono classificati come carcinoma differenziato della tiroide e rappresentano circa il 94% di tutti i tumori della tiroide.
Mentre la maggior parte dei tumori differenziati della tiroide sono curabili, la malattia, localmente avanzata o metastatica, RAI- refrattaria, è più difficile da trattare ed è associata a un tasso inferiore di sopravvivenza. ( Xagena2013 )
Fonte: Bayer HealthCare, 2013
Onco2013 Endo2013 Farma2013
